NEW YORK, 05 décembre 2023 (GLOBE NEWSWIRE) - Rumi Scientific (“Rumi”), un développeur de thérapies pour les maladies rares et neurodégénératives utilisant sa plateforme de criblage phénotypique d'organoïdes à haut débit, a annoncé aujourd'hui qu'elle a conclu un partenariat avec X-Chem, le principal fournisseur de solutions innovantes pour la découverte de médicaments en phase précoce, par lequel X-Chem développera un candidat principal, l'inhibiteur BRD9, pour le traitement de la maladie de Huntington (MH).
RUMI Scientific a identifié le bromodomaine 9 (BRD9), un lecteur épigénétique, comme une nouvelle cible thérapeutique pour la maladie d'Alzheimer, susceptible de modifier la progression de la maladie. La société a validé avec succès cette cible dans le modèle R6/2 de la maladie d'Alzheimer et dans des modèles cellulaires qui reproduisent divers aspects du phénotype de la maladie d'Alzheimer. L'un des principaux résultats de ces études est que l'abaissement des niveaux de BRD9 peut restaurer le volume striatal, une observation significative qui démontre le potentiel de modification de la maladie.
“L'inhibition de BRD9 est une nouvelle cible pour le traitement de la maladie de Huntington, identifiée par notre plateforme exclusive de criblage phénotypique à haut débit des organoïdes”, a déclaré Allen Fienberg, PhD, président-directeur général de Rumi. “Nous avons déjà démontré que l'inhibition de BRD9 est une nouvelle cible pour le traitement de la maladie d'Alzheimer, in vitro, Les résultats de l'étude ont montré que l'inhibition du BRD9 restaure plusieurs des dysfonctionnements biochimiques connus dans la maladie de Huntington et pourrait donc modifier la maladie. Nous nous réjouissons de travailler en étroite collaboration avec l'équipe de X-Chem sur le développement de la molécule principale et de la faire progresser vers des études cliniques.”
X-Chem est un CRO leader dans la découverte de médicaments avec une expérience reconnue dans le développement de composés perméables au cerveau dans la classe des bromodomaines. Leur expertise consiste à tirer parti d'un criblage de pointe, d'une chimie computationnelle avancée et de l'apprentissage automatique, d'une synthèse spécialisée et du développement de processus pour faire progresser les composés principaux les plus prometteurs, tout en mettant l'accent sur la qualité grâce à l'optimisation multiparamétrique. Ensemble, RUMI et X-Chem concevront méticuleusement une cascade de criblage qui maximisera la vitesse, l'efficacité, la précision prédictive et la validité translationnelle, en exploitant l'expertise de RUMI dans les essais de HD au niveau cellulaire et tissulaire.
“Nous sommes très heureux de nous associer à RUMI Scientific dans leur recherche d'un candidat principal iBRD9 pour la maladie d'Alzheimer ” a déclaré Matt Clark, Ph.D., chef de la direction de X-Chem. “La compréhension profonde de la biologie de la maladie d'Alzheimer et la plateforme innovatrice de découverte de médicaments de RUMI Scientific en font un partenaire idéal. Nous sommes particulièrement enthousiastes quant à la promesse unique de la plateforme de Rumi et à son potentiel de découverte de nouvelles cibles additionnelles que nous pouvons amener à un niveau supérieur.”
À propos de Rumi Scientific
La mission de Rumi Scientific est d'identifier et de développer de nouvelles thérapies pour les maladies rares et neurodégénératives en utilisant sa plateforme révolutionnaire de tissus humains synthétiques pour produire des données plus prédictives conduisant à un processus d'essai clinique sûr et plus rapide. Le programme phare de la société est un inhibiteur de la protéine 9 contenant la bromodomaine (BRD9) disponible par voie orale, en cours d'optimisation pour le traitement de la maladie de Huntington. Fondée en 2016, Rumi a acquis sous licence une technologie fondamentale de l'Université Rockefeller développée par les cofondateurs Ali H. Brivanlou, Ph.D., et Eric D. Siggia, Ph.D. Pour plus d'informations sur Rumi Scientific, veuillez consulter le site suivant www.rumiscientific.com ou contacter info@rumiscientific.com.
