- L'accord permettra la découverte de petites molécules contre des cibles validées pour des maladies génétiques graves.
- X-Chem recevra un paiement initial et des étapes potentielles de recherche, de développement et de réglementation, ainsi que des droits de licence, plus des redevances supplémentaires sur les ventes futures.

WALTHAM, Mass. - Le 15 mai 2017 - X-Chem, Inc. (X-Chem), une société de biotechnologie privée qui applique sa plateforme innovatrice de découverte de médicaments à la génération de nouvelles thérapies à base de petites molécules, a annoncé aujourd'hui une collaboration avec Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ : VRTX). Selon les termes de l'entente, X-Chem appliquera ses bibliothèques DEXTM exclusives, qui contiennent plus de 120 milliards de petites molécules, à la découverte de nouveaux médicaments contre des cibles impliquées dans de multiples maladies spécialisées. Vertex aura l'option d'octroyer des licences pour les hits de type lead découverts dans le cadre de la collaboration et sera responsable du développement et de la commercialisation des programmes qui en résulteront.
“Nous avons hâte de travailler en étroite collaboration avec Vertex, un innovateur reconnu dans la découverte de traitements de première classe pour les maladies graves et mortelles ”, a déclaré Rick Wagner, Ph.D., chef de la direction de X-Chem. “La combinaison de la plateforme DEXTM de X-Chem et de l'expertise de Vertex a un grand potentiel pour générer des pistes prometteuses qui pourraient mener à des médicaments pour le traitement de maladies graves et spécialisées dont les besoins ne sont pas satisfaits.”
“Alors que Vertex continue de croître et de diversifier son portefeuille de R&D, nous cherchons à compléter nos efforts internes productifs avec d'autres organisations qui partagent notre passion de traiter les maladies pour lesquelles il n'y a pas de traitement existant ”, a déclaré Mark Bunnage, vice-président principal et directeur du site de recherche de Boston chez Vertex. “Avec une plateforme de découverte de petites molécules à la fine pointe de la technologie, X-Chem est idéalement placée pour aider Vertex à s'attaquer aux cibles difficiles des maladies rares.”
Selon les termes de l'entente, X-Chem recevra un paiement initial et des étapes potentielles de recherche, de développement et de réglementation ainsi que des frais de licence. X-Chem est également éligible à des redevances sur les revenus des médicaments issus de la collaboration. L'accord comprend une option d'expansion pour inclure d'autres cibles.
À propos de la bibliothèque et de la plateforme X-Chem codée par l'ADN (DEX™)
Grâce à la taille et à la diversité de la bibliothèque DEXTM, X-Chem peut découvrir de multiples séries de composés nouveaux, puissants et sélectifs à un taux de réussite sans précédent contre un large éventail de cibles, y compris certaines qui n'ont pas été retenues par les méthodes de criblage conventionnelles. Un certain nombre d'innovations exclusives en matière de conception de bibliothèques, de méthodologie de criblage et de bioinformatique sont à la base de la performance exceptionnelle de la plateforme DEXTM. En particulier, l'approche de X-Chem en matière de construction de librairies permet d'utiliser des réactions chimiques supplémentaires dans la synthèse de librairies codées par l'ADN. Ensemble,
Ces développements se traduisent par un répertoire beaucoup plus diversifié de petites molécules, qui couvrent une gamme de catégories comprenant des molécules fragmentaires, des composés hétérocycliques de faible poids moléculaire et des structures macrocycliques. Cette bibliothèque diversifiée, associée à une capacité accrue de détection des molécules actives, a donné naissance à un processus robuste qui s'est avéré très efficace contre des cibles qualifiées de difficiles ou d'insolubles.
À propos de l'encodage de l'ADN
Le moteur de découverte de médicaments X-Chem est basé sur une bibliothèque, qui compte actuellement plus de 120 milliards de composés et qui ne cesse de croître, générée par la synthèse combinatoire itérative de petites molécules attachées à des étiquettes d'ADN qui enregistrent l'histoire synthétique de la petite molécule. Chaque petite molécule de la bibliothèque est associée à un code-barres ADN unique. La bibliothèque est criblée comme un mélange en utilisant une liaison basée sur l'affinité avec une cible d'intérêt. Certaines molécules rares de la bibliothèque qui se lient à la cible peuvent être “repêchées”, tandis que le reste des molécules est éliminé. Les méthodes de séquençage de l'ADN sont ensuite utilisées pour détecter les molécules qui sont enrichies lorsqu'elles se lient à la cible. La diversité de la bibliothèque produit de multiples familles ou groupes de molécules apparentées qui se lient à la cible, formant ainsi une base pour les relations structure-activité émergentes. Les relations structure-activité sont généralement utilisées par les chimistes médicinaux pour guider la maturation chimique itérative d'une molécule en un médicament. Sur la base de l'histoire synthétique encodée dans les informations de la séquence d'ADN, les molécules sont ensuite fabriquées sans l'étiquette d'ADN attachée, et leur activité est testée dans des essais conventionnels.
À propos de X-Chem
X-Chem, Inc. est une société privée de biotechnologie basée à Waltham, Massachusetts. La mission de la société est d'appliquer son puissant moteur de produits à la découverte de composés de petites molécules contre des cibles thérapeutiques de grande valeur. X-Chem a établi des partenariats avec Roche, AstraZeneca, Bayer, Pfizer, Alexion, MD Anderson Cancer Center, Sanofi, Janssen, et plusieurs autres sociétés pharmaceutiques de premier plan, des organisations biotechnologiques et des centres universitaires.
Pour plus d'informations sur X-Chem, veuillez consulter le site : https://www.x-chemrx.com/.

Pour de plus amples informations, veuillez contacter

X-Chem, Inc.
Edward E. Koval
Senior Vice President, Corporate Development
781-419-6900